Новая методика терапии тяжелой формы гемофилии помогла пациентам полностью
избавиться от заболевания В основе метода лежит использование нового
лекарственного средства валоктокоджен роксапарвовек (valoctocogene
roxaparvovec) от американской компании BioMarin Pharmaceutical.
Препарат уже прошел клинические испытания I и II фазы, показав отличные
результаты. Он обеспечил нормализацию уровня свертывания крови VIII у почти
всех участников. В материалах о результатах работы, которые были опубликованы,
говорится, что после введения нового лекарства медианное и среднее
значение активности процесса свертываемости крови составило 49%, а медианное
количество кровотечений (в пересчете на год) уже через 4 недели после введения
средства снизилось до нуля. До терапии частота кровотечений
равнялась 8,0, а вливаний с фактором VIII было необходимо проводить 155,5 раза
в год.
В ходе испытаний 7 пациентам была введена повышенная доза медикамента, а
через 78 недель у всех пациентов медианна и средняя активность фактора VIII
была равна 90% и 89%. Если пересчитать полученные данные на год, то
получится, что частота кровотечений и потребность во вливаниях фактора
VIII стала равна нулю.
Специалисты компании отмечают большую эффективность нового метода лечения
гемофилии А и простоту его применения – следует лишь один раз ввести
инновационное лекарственное средство. Следует также подчеркнуть, что ни у
одного участника клинических испытаний препарата валоктокоджен
роксапарвовек (valoctocogene roxaparvovec) не наблюдалось развитие тяжелых
побочных эффектов.
