Получил одобрение препарат для лечения редкого генетического заболевания

Препарат Dawnzera одобрен в качестве так называемой «профилактики» для предотвращения симптомов редкого генетического заболевания под названием наследственный ангионевротический отек (НАО) у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше.

Это состояние вызывает частые приступы сильного отека различных частей тела, включая руки, ноги, гениталии и лицо.

Препарат, известный как донидалорсен, предотвращает приступы НАО за счет снижения уровня белка прекалликреина (ПКК), который вызывает отек и воспаление.

Препарат Dawnzera можно вводить самостоятельно путем подкожной инъекции один раз в четыре или восемь недель.

Одобрение было подкреплено результатами поздней стадии исследования, которые показали, что препарат, принимаемый один раз в четыре недели, снизил ежемесячные приступы на 81% по сравнению с плацебо в течение 24 недель.

Поделиться:

Новости. Фармацевтика

08 июля 2025  |  01:07

Создан первый препарат от малярии для младенцев и детей

Компания из Швейцарии Novartis получила одобрения на препарат Coartem Baby, который стал первым препаратом для лечения малярии у младенцев и детей младшего возраста.

25 июня 2025  |  01:06

Исследования: Экспериментальный препарат амикретин снижает массу тела на 24%

Датская компания Novo Nordisk объявила результаты двух фаз испытаний инновационного средства для снижения веса. Амикретин обладает двойным действием

30 мая 2025  |  01:05

В Подмосковье реализуется первый в России проект по производству вакцины против менингококковой инфекции

Проект является результатом сотрудничества Правительства Московской области и биофармацевтической компании «Петровакс Фарм», заключившим соглашение на форуме «Россия и мир: тренды здорового долголетия».

21 мая 2025  |  01:05

Стартовали клинические испытания российской вакцины «УльтриксКови»

Комбинированный препарат от гриппа и Covid-19 создан холдингом «Нацимбио» Госкорпорации Ростех совместно с Федеральным научным центром имени М.П. Чумакова (Институт полиомиелита). Испытания планируется провести до конца года.

05 мая 2025  |  01:05

В России начали производство первых высокотехнологичных «клеточных» лекарств

Столичная компания «Акрус Биомед» начала выпуск образцов высокотехнологичных лекарственных препаратов (ВТЛП) для клинических исследований. Эти лекарства, содержащие выращенные клетки пациентов, предназначены для терапии широкого круга тяжелых заболеваний и состояний — критических ожогов, пролежней, трофических язв, в том числе, диабетической стопы, хронических ран